[뉴스스페이스=이은주 기자] 제1형 당뇨병을 앓고 있는 42세 남성이 면역억제제 없이 유전자 편집된 췌장 세포 이식을 받은 후 자체적으로 인슐린을 생산하는 첫 번째 환자가 되어, 당뇨병 치료의 잠재적 돌파구를 마련했다.

스웨덴 웁살라 대학병원 연구진이 42세 제1형 당뇨병 환자에게 면역억제제 없이 유전자 편집 췌도세포를 이식해, 환자가 35년 만에 처음으로 자체 인슐린을 생산하는 데 성공했다고 2025년 8월 발표했다. 이는 전 세계 800만명 이상에게 영향을 미치는 자가면역 질환인 제1형 당뇨병 치료에 있어 획기적인 전환점이 될 전망이다.

이번 연구에서는 Sana Biotechnology의 "저면역(hypoimmune)" 플랫폼 기술을 적용해 CRISPR-Cas12b 유전자 편집으로 면역 체계가 인식하는 주요 유전자(B2M, CIITA 등)를 제거하고, 면역 회피 신호 단백질인 CD47의 과발현을 통해 이식된 췌도세포가 환자의 면역 반응을 피할 수 있도록 했다.

이 유전자 편집 세포들은 팔뚝 근육에 이식됐으며, 자기공명영상(MRI)으로 위치와 기능을 지속적으로 확인할 수 있다.

임상 시험 12주 동안 이식된 세포들은 혈당 변화에 적절히 반응하며 지속적으로 인슐린을 분비했고, 환자는 면역억제제 복용 없이 안정적인 혈당 조절 효과를 경험했다. 이는 기존 이식 치료가 요구하는 평생 면역억제제 사용으로 인한 감염 위험과 부작용을 극복한 첫 사례다. 6개월 추적 관찰 결과도 안전성과 세포 생존, 기능 유지 측면에서 긍정적인 보고가 이어졌다.

이번 결과는 기존에 중국과 미국 등에서 줄기세포 유래 이식 치료가 부분적 성공을 거둔 것과 함께, 유전자 편집을 통한 공여자 췌도세포 이식이 면역억제제 없이도 가능함을 처음으로 입증했다는 점에서 의미가 크다. 다만, 현재 이식된 세포 수는 완전한 인슐린 독립을 위한 치료량보다 적으며, 추가 임상 연구를 통해 치료 용량 확대와 장기 효과 검증이 진행 중이다.

Sana Biotechnology는 이번 기술을 바탕으로 2026년부터 차세대 줄기세포 유래 췌도세포 치료제 임상시험을 계획 중이며, 대량생산이 가능한 줄기세포 기술과 면역회피 유전자 편집 기술의 결합으로 수백만 명의 제1형 당뇨병 환자에게 실질적 혜택을 줄 수 있을 것으로 기대된다.

이번 연구는 당뇨병 세포치료 역사에 한 획을 긋는 성과로 평가받으며, 앞으로 면역 거부 위험 없이 인슐린 자가 생산이 가능한 세포 치료 비전의 현실화에 중요한 이정표가 될 전망이다.