[뉴스스페이스=김희선 기자] 미국 바이오 기업들이 단일 주사로 수년간 지속되는 GLP-1 호르몬 생성을 유도하는 유전자 치료제를 앞다퉈 개발 중이다.

워싱턴포스트는 2026년 1월 24일 Fractyl Health가 췌장에 바이러스를 주입해 인슐린 세포가 스스로 GLP-1을 생산하도록 프로그래밍하는 Rejuva 플랫폼을 2026년 인체 1상 시험에 진입시킬 계획이라고 보도했다. 이 기술은 위고비(Wegovy)나 마운자로(Mounjaro) 같은 주사제 복용 중단 시 발생하는 체중 요요 문제를 근본적으로 해결할 전망이다.

Fractyl, 생쥐서 30% 체중 감량 달성

Fractyl Health의 RJVA-002는 GIP/GLP-1 이중 호르몬을 인코딩한 유전자 치료제로, 고지방 식이 생쥐 모델에서 단회 투여 후 5주 만에 체중 30% 감량을 이뤘다. 체중 감량 곡선이 아직 평탄화되지 않아 더 큰 효과를 기대할 수 있으며, 치료 생쥐에서 이상 반응은 관찰되지 않았다.

해리스 라자고팔란 CEO는 "이 데이터는 Smart GLP-1 플랫폼의 잠재력을 확인하며, 2026년 RJVA-001 인체 시험과 연계해 포트폴리오 강점을 입증한다"고 밝혔다.
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Wave Life, 인간서 내장지방 9.4% 줄여 근육량 ↑

Wave Life Sciences의 WVE-007(INHBE GalNAc-siRNA)은 2025년 12월 1상 INLIGHT 시험에서 BMI 32kg/m²인 과체중 환자 32명에게 240mg 단회 피하주사 후 85일(3개월) 만에 내장지방 9.4%(p=0.02), 전체비만 4.5%(3.5lbs, p=0.07) 감소와 근육량 3.2%(4.0lbs, p=0.01) 증가를 보였다.

플라시보 대비 내장지방 9.2%, 전체비만 4.0% 감소로 GLP-1 수준 지방 감량에 근육 손실이 없었으며, 모든 부작용은 경증이었다. 폴 볼노 CEO는 "GLP-1의 단점(근육 손실, 위장 부작용, 빈번 주사)을 극복할 패러다임 전환"이라고 평가했다.
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Arrowhead, Zepbound 병용 2배 체중 감량

Arrowhead Pharmaceuticals의 ARO-INHBE는 2026년 1월 6일 발표된 1/2상 시험에서 엘리 릴리 Zepbound(티르제파티드) 병용(400mg 2회 투여, n=4)으로 제2형 당뇨 비만 환자 16주 후 체중 9.4% 감량을 달성, 단독 투여(4.8%) 대비 2배 효과를 냈다.

내장지방 23.2%, 전체비만 15.4%, 간지방 76.7% 감소로 지방 축소 효과는 3배 이상이며, 플라시보 조정 내장지방 15.6% 줄었다. 이는 당뇨 동반 비만 환자에서 GLP-1 단독 대비 우월성을 입증한 데이터다.

안전성·지속성, 풀려야 할 숙제

전문가들은 유전자 치료의 비가역성에 우려를 표한다. GLP-1 지속 고농도 생성 시 장기 부작용 예측 불가하며, 중화 방법이 없다는 지적이다.

현재 GLP-1 약물 환자 50% 가까이가 메스꺼움·구토를 겪고 1년 내 70% 이상 중단하는 현실 속, 1회 치료의 약국 비용 절감 매력은 크지만 추가 임상 데이터가 필요하다. 투자자들은 Wave 주가 150% 폭등처럼 시장 열기를 반영하며 지켜보고 있다.