[뉴스스페이스=김혜주 기자] 고용량 비타민 B3가 NAXD 결핍증이라는 치명적인 소아 유전 질환을 효과적으로 치료할 수 있으며, 생쥐의 생존 기간을 약 5일에서 최소 300일로 연장시켜 수명을 40배 이상 늘렸다는 것을 입증했다. 대부분의 어린이 환자를 생후 첫 몇 년 안에 사망에 이르게 하는 치명적인 유전질환의 근본 원인을 비타민으로 해결할 수 있다는 최초의 실험적 증거를 제시했다는 평가다. medicalxpress, eurekalert에 따르면, 글래드스톤 연구소(Isha Jain 연구팀)가 개발한 CRISPR 기반 스크리닝으로 고용량 비타민 B3(나이아신)가 NAXD 결핍증 치료제로 부상하며, 생쥐 모델에서 생존 기간을 40배 이상 연장한 사실이 확인됐다. Cell 저널(2026년 2월 25일)에 게재된 이 연구는 전통적 신약 개발을 뒤집어 비타민부터 출발해 적합 질환을 역추적하는 '영양유전체학(nutrigenomics)' 프레임워크를 제시했다. CRISPR 스크리닝 혁신, NAXD 타깃 발견 인간 세포에서 전체 유전자를 CRISPR로 제거한 후 고농도 비타민 B3 노출 시 생존율을 테스트한 결과, NAXD 결핍 세포가 가장 큰 개선을 보였다. NA